A hemofilia é uma condição genética devastadora – sem a capacidade de formar coágulos sanguíneos, seus portadores correm risco de sangrar até a morte mesmo com cortes pequenos.

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Mas cientistas da Universidade da Pensilvânia, nos EUA, estão vendo uma possível cura. Pesquisando camundongos, eles usaram a técnica de edição genética CRISPR para consertar os genes defeituosos em uma proteína de coagulação chamada fator IX, a fonte das mutações que causam a hemofilia B. E deu certo.

“Basicamente, curamos os camundongos”, disse a doutora Lili Wang, autora de um artigo científico apresentado na conferência anual da Sociedade Americana de Hematologia. “Com terapia genética como essa, esperamos dar uma injeção nas pessoas para corrigi-las para sempre.”

A hemofilia é uma doença que atinge um gene e é causada por mutações diferentes espalhadas por um gene específico para a proteína de coagulação fator IX. Essas mutações variam de pessoa para pessoa, então os pesquisadores precisam desenvolver uma abordagem que atinja as diferentes mutações.

Trabalhando com camundongos que foram modificados para ter a proteína de coagulação completamente removida, os cientistas usaram DNA humano e o CRISPR para projetar uma terapia genética que estimularia a produção dessa proteína no fígado do camundongo.

Durante um período de quatro meses, injeções feitas em mais de uma dúzia de ratos recém-nascidos e adultos causaram o retorno do nível das proteínas ao normal. Para testar o sucesso do experimento, alguns dos camundongos ainda passaram por transplante parcial de fígado.

“Normalmente, um rato hemofílico morreria durante a cirurgia”, disse Wang. Todos os ratos sobreviveram.

A técnica, ela diz, tem potencial para funcionar com quase todos os pacientes com hemofilia b, o caso mais comum de hemofilia. Em teoria, ela poderia durar anos ou até mesmo a vida inteira – muito mais do que os tratamentos contínuos que pessoas com essa condição precisam enfrentar.

Antes de se empolgar demais, é bom ressaltar que a pesquisa ainda está nos seus estágios iniciais. Antes mesmo de pensar em levar seu estudo revolucionário para testes humanos, Wang vai precisar reproduzir os resultados em testes maiores com ratos, e também com mamíferos maiores. Estamos, em outras palavras, bastante distantes do uso do CRISPR para acabar com a hemofilia no mundo.

Mas a descoberta mais empolgante aqui pode não ter nenhuma relação com a hemofilia. Wang planeja traduzir o processo para outras condições genéticas relacionadas ao fígado, e também a outros órgãos do corpo. “Isso mostra que a edição genética em pacientes vivos pode curar doenças”, ela disse.