A Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora americana, está alterando sua recente e controversa aprovação de um novo medicamento para a doença de Alzheimer. A agência agora recomenda que o medicamento, chamado Aduhelm e desenvolvido pela Biogen, seja administrado apenas a pessoas nos estágios iniciais da condição neurodegenerativa fatal. A decisão terá grande influência na cobertura do seguro para o tratamento, que deve custar US$ 56 mil por ano, o equivalente a R$ 294 mil na conversão direta.
A mudança ocorre apenas um mês depois que a agência aprovou o medicamento pela primeira vez, contra as recomendações de um painel externo que revisou as evidências dos ensaios clínicos. Desde então, pesquisadores e legisladores criticaram a FDA, com alguns classificando a aprovação como a pior decisão desse tipo na história recente.
Críticos apontaram dados não muito animadores, com apenas um ensaio encontrando evidências estatisticamente significativas de declínio cognitivo mais lento em pacientes que usaram o Aduhelm e apenas naqueles que tomaram a dose mais alta. O segundo ensaio não encontrou um declínio mais lento, mas possivelmente algum efeito não significativo em pacientes com altas doses.
Outra crítica importante à aprovação da FDA diz respeito à elegibilidade do medicamento. Apesar de ser testado apenas para pessoas com comprometimento cognitivo leve ou com suspeita inicial de Alzheimer, a agência ponderou que seria recomendado para qualquer paciente, não importando o quão avançada estava a doença. Isso alimentou preocupações de que o amplo uso da droga, possivelmente ineficaz, sobrecarregaria instituições como a Medicare, que fornece cobertura de saúde para a maioria dos quase 5 milhões de americanos que vivem atualmente com Alzheimer.
“Desde que a agência aprovou o Aduhelm, prescritores e outras partes interessadas expressaram confusão em relação à população pretendida para o tratamento”, disse o porta-voz da FDA, Michael Felberbaum, ao New York Times.
Na bula, agora atualizada sobre a prescrição do medicamento, a FDA recomenda que o Aduhelm seja “iniciado em pacientes com comprometimento cognitivo leve ou estágio de demência leve da doença, a população na qual o tratamento foi iniciado em testes clínicos”. De acordo com o NYT, a agência buscou a mudança, com a Biogen concordando em enviar o texto revisado. Anteriormente, a empresa alegou que só comercializaria o medicamento para pacientes com a forma precoce da doença de Alzheimer.
Os médicos podem prescrever medicamentos off-label — medicamentos em condições diversas daquelas que constam na bula do produto –, o que significa que pacientes com doença de Alzheimer mais avançada ainda podem ter acesso ao Aduhelm. Mas é quase certo que a nova rotulagem será amplamente adotada por seguradoras de saúde e instituções como o Medicare na determinação da cobertura para o Aduhelm.
Esta decisão não resolverá a controvérsia sobre a aprovação do medicamento, que alguns cientistas temem que desestimule a pesquisa de outros tratamentos potencialmente mais eficazes. Mais recentemente, o STAT News relatou uma colaboração de longa data entre certos funcionários da FDA e a Biogen antes e durante o processo de aprovação, que incluiu discussões para enviar o medicamento à aprovação por um caminho menos rigoroso. Em resposta, legisladores pediram uma investigação formal sobre o FDA pelo Escritório do Inspetor Geral, agência governamental de vigilância.