Pela primeira vez, cientistas editaram DNA diretamente no corpo do paciente, mudando permanentemente seu genoma humano na tentativa de curar uma doença genética. A notícia, divulgada nessa quarta (15) pela Associated Press, representa um novo marco para a ciência.
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Tratamentos que alteram a genética de pacientes têm progredido no último ano, mas estes tratamentos fazem a alteração genética fora do corpo humano para depois transferir as células modificadas de volta para o paciente. Isso permite aos médicos garantir que o tratamento não causará efeitos colaterais quando inserido no corpo do paciente, mas o método também limita o tratamento a condições como o câncer de sangue, já que as células podem facilmente se alterar externamente.
A Associated Press explica que na segunda (13), Brian Madeaux, 44, recebeu bilhões de cópias de genes corretivos em seu corpo por terapia intravenosa. Junto disso, o paciente também recebeu uma ferramenta genética conhecida como proteína dedo de zinco, projetada para cortar o DNA precisamente no local correto para receber os novos genes. Madeaux é portador da Síndrome de Hunter e não possui uma enzima que quebra certos carboidratos. Se tudo correr bem, o gene corretivo chegará até o fígado do paciente, onde a proteína dedo de zinco cortará o gene responsável por esta condição e inserirá a nova cópia. Com o gene correto, o corpo de Madeaux poderá produzir esta crucial enzima.
Este tratamento inédito é feito pela Sangamo Therapeutics. Madeaux foi tratado no Hospital Infantil Benioff da Universidade da Califórnia em São Francisco, em Oakland. Ele é o primeiro paciente no teste clínico que usa a técnica com proteínas dedo de zinco (uma antiga alternativa a técnica CRISPR) para tratar a Síndrome de Hunter. Dois testes adicionais que usam a mesma técnica de edição genética do fígado para tratar hemofilia B e a Síndrome de Hurler estão a caminho.
A Associated Press escreve que apenas 1% das células do fígado de Madeaux precisam ser corrigidas para efetivamente tratar a doença. Em três meses, os médicos saberão com certeza se o tratamento funcionou.
Mas, assim como qualquer tecnologia, consequências imprevistas podem acontecer.
“Quão garantida é a tecnologia?” disse a Associated Press Dr. Carl June, cientista da Universidade da Pensilvânia que não esteve afiliado ao estudo. “Estamos apenas aprendendo”.
Image de topo: Micah Baldwin/Flickr