A técnica de edição genética CRISPR é frequentemente apresentada como uma eventual cura para tudo que nos aflige, de doenças genéticas fatais a escassez de alimentos. Mas quando se trata de doenças, é provável que ela terá o maior impacto em distúrbios causados por mutações em um gene individual. Uma nova pesquisa publicada nesta semana no Journal of Clinical Investigation sugere que a doença de Huntington, por exemplo, pode ser um bom candidato para receber uma cura do CRISPR.
A doença de Huntington é um distúrbio hereditário fatal que gradativamente causa o colapso de células nervosas no cérebro. Ele é causado por um gene que codifica uma proteína tóxica que mata as células cerebrais, com sintomas que normalmente aparecem na meia-idade.
Em um novo estudo de cientistas da Universidade Emory, nos Estados Unidos, pesquisadores usaram ratos projetados para possuir o mesmo gene humano que causa a doença de Huntington. Nesses ratos, os problemas motores associados com a doença de Huntington apareceram por volta dos nove meses de idade. Então, os pesquisadores usaram o CRISPR-Cas9 para cortar a parte do gene que produz a proteína tóxica. Semanas depois, os pesquisadores descobriram que essas proteínas haviam desaparecido quase que completamente do cérebro, e as habilidades motoras dos ratos haviam melhorado (embora eles ainda tivessem algumas deficiências). Efeitos a mais longo prazo do tratamento ainda não estão claros, embora os pesquisadores achem que a alteração genética seja permanente.
Suas descobertas sugerem um tratamento terapêutico permanente para a doença de Huntington, escrevem os pesquisadores, e potencialmente para outras doenças neurodegenerativas também.
Essa pesquisa, é claro, é preliminar, embora outros cientistas a tenham considerado animadora. É importante notar que, em seu estudo, os cientistas relataram não encontrar efeitos indesejados, uma grande preocupação associada com o uso do CRISPR em humanos. Ainda assim, eles escrevem, o procedimento terá que ser testado em termos de segurança e eficácia a longo prazo antes que esteja pronto para testes em pessoas.
Já existem dois testes clínicos usando o CRISPR em humanos na China, e um teste norte-americano está programado para começar em algum momento do próximo ano. Mas esses testes visam uma cura para o câncer. Embora cientistas tenham tido sucesso tratando outras condições de mutação única, como anemia falciforme e cegueira em ratos, até agora testes humanos para tais doenças não começaram a ser feitos.
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