Um comitê de revisão da FDA (agência federal dos EUA que regula, entre outras coisas, medicamentos e tratamentos médicos) publicou, nesta terça-feira (10), um documento sinalizando que um momento histórico na medicina pode estar a caminho. O comitê descobriu que uma terapia genética experimental para uma forma hereditária de cegueira melhora a visão, pelo menos a curto prazo. Se aprovada, a técnica seria a primeira terapia genética para uma doença hereditária aprovada nos Estados Unidos.

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A análise do medicamento, Luxturna, da Spark Therapeutics, vem dois dias depois de uma reunião determinante entre especialistas externos que vão recomendar à FDA se o medicamento deveria ser aprovado ou não. Importante ressaltar, os revisores apontaram que o medicamento atende aos critérios de aprovação.

Em um estudo-chave com 21 pacientes com uma condição de cegueira hereditária conhecida como amaurose congênita de leber — desencadeada por mutações do gene RPE65 —, 11 pacientes que passaram pelo tratamento experimental tiveram melhoria significativa na visão. Além disso, 93% dos participantes tiveram pelo menos alguma melhoria. A melhoria, no caso, foi medida pela capacidade de passar por obstáculos sob condições de pouca iluminação. O medicamento funciona ao entregar a cópia correta do gene RPE65 às células da retina, restaurando a capacidade do indivíduo de produzir a enzima deficiente que causa a condição. Os detalhes desse trabalho foram publicados na The Lancet.

Porém, a revisão também aponta que não existem dados de longo prazo. Na quinta-feira, o painel vai considerar a possibilidade de que pacientes possam precisar de múltiplos tratamentos ao longo do tempo (a Spark tinha descrito essa técnica como um “potencial tratamento único”). Eles também vão considerar que os pacientes não conseguiram atingir melhoria significativa em uma medição de visão mais padrão, a acuidade visual.

Se o medicamento for aprovado, a Spark estima que possa ajudar entre mil e duas mil pessoas nos Estados Unidos que sofram da doença retinal hereditária causada pelo gene RPE65. A empresa não divulgou quanto o remédio vai custar, mas como outras terapias genéticas atualmente chegando ao mercado, provavelmente sairá por centenas de milhares de dólares.

[FDA, The Lancet]