Terapia genética faz seu primeiro teste humano para tratar forma mais comum de cegueira no mundo
Ensaio clínico aconteceu na Universidade de Oxford, tendo como paciente uma mulher britânica de 80 anos que sofre de degeneração macular relacionada à idade
Uma mulher de 80 anos do Reino Unido é a primeira paciente a fazer terapia genética para tratar degeneração macular relacionada à idade — a causa mais comum de perda de visão no mundo.
É muito cedo para saber se o procedimento funcionou, informa a BBC, porém, para milhões de pessoas em todo o mundo em risco de desenvolver degeneração macular relacionada à idade, ou DMRI, a intervenção experimental representa um marco médico importante.
A paciente, Janet Osborne, de Oxford, tem a doença em ambos os olhos, mas o esquerdo está mais afetado. O procedimento para tratar sua DMRI foi realizado pelo oftalmologista Robert MacLaren, da Universidade de Oxford, no Hospital John Radcliffe, em Oxford, de acordo com um comunicado de imprensa da universidade.
Osborne tem dificuldades com atividades cotidianas como costura, leitura e reconhecimento de rostos devido à má visão causada por sua condição, segundo a universidade. A mulher tem DMRI seca, também conhecida como DMRI atrófica, que é mais comum e mais difícil de tratar do que a forma úmida, ou neovascular. Na forma seca, as células na macula — parte da retina responsável pela visão central e foco fino — gradualmente morrem e não se reabastecem. Isso causa deterioração visual na forma de neblina, lacunas ou manchas quando uma pessoa olha diretamente para um objeto, enquanto a visão periférica permanece inalterada.
A DMRI é uma das principais causas de perda de visão no mundo e é a principal causa de perda de visão e cegueira em americanos com mais de 65 anos de idade, de acordo com os Centros de Controle e Prevenção de Doenças dos EUA. O órgão adverte que entre 48 milhões e 88 milhões de americanos podem ser afetados até 2050.
Como noticia a BBC, Osborne é a primeiro de dez pacientes a serem tratados como parte do ensaio clínico FOCUS, um esforço para tratar a DMRI por meio do uso da terapia genética. O estudo está sendo apoiado pelo NIHR Oxford Biomedical Research Centre e patrocinado pela Gyroscope Therapeutics, uma empresa britânica que está desenvolvendo terapias genéticas para várias doenças oculares.
“Eu não estava pensando em mim. Estava pensando em outras pessoas”, disse Osborne após a cirurgia no comunicado de imprensa da universidade. “Para mim, espero que a minha visão não piore. Isso seria fantástico. Significa que eu não seria um incômodo para a minha família.”
Para a cirurgia, Osborne recebeu um anestésico local. Os médicos separaram a retina do olho esquerdo e injetaram uma solução com um vírus sintético por baixo (o olho direito de Osborne não foi tratado, por isso se tratar de um procedimento experimental). O vírus continha uma sequência de DNA modificado, chamada de epitélio pigmentar da retina (EPR), que tem como objetivo reparar o defeito genético responsável pela DMRI, uma doença hereditária conhecida. Um vírus foi usado para entregar a sequência de DNA, infectando as células da retina.
Uma vez que o vírus está funcionando dentro de uma célula da retina, ele libera o DNA sintético, e “a célula começa a produzir uma proteína que acreditamos poder modificar a doença, corrigindo o desequilíbrio da inflamação causada pelo sistema de complemento”, disse MacLaren no comunicado de imprensa. O sistema de complemento é um sistema de proteínas que combate as bactérias, porém, na degeneração macular, essa parte do sistema imunológico se torna hiperativa e ataca erroneamente as células da retina. O objetivo da nova terapia genética é desligar o sistema de complemento, “mas em um ponto muito específico na parte de trás do olho, de modo que o paciente não seja afetado por ele, e esperamos que no futuro isso irá desacelerar a progressão da degeneração macular”, afirmou MacLaren.
Como apontado acima, ainda é muito cedo para dizer se a terapia genética interrompeu a deterioração do olho esquerdo de Osborne. Ela será monitorada cuidadosamente durante as próximas semanas e meses. A boa notícia é que essa terapia só precisa ser realizada uma vez. Entretanto, é importante ressaltar que essa intervenção não é uma terapia restaurativa — ela é projetada para interromper, não reverter, a degeneração causada pela DMRI. Idealmente, essa nova abordagem, supondo que funcione, seria usada em pacientes durante os estágios iniciais da DMRI, antes que muitos danos na retina aconteçam.
Essa não é a primeira terapia genética usada para tratar a cegueira. Em março de 2018, uma terapia genética chamada Luxturna foi usada para tratar um forma rara e hereditária de cegueira chamada de aumarose congênita de Leber.
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