O Reino Unido é o primeiro país a aprovar um tratamento médico que envolve a ferramenta de edição genética CRISPR. A técnica de editar genes fez com que suas criadoras recebessem o Prêmio Nobel de Química em 2020.
A nova terapia CRISPR se chama Casgevy, e recebeu aprovação no país britânico para tratar duas doenças do sangue: a anemia falciforme e β-talassemia.
De modo geral, a aprovação da MHRA (Agência Reguladora de Produtos de Saúde e Medicamentos, equivalente à Anvisa do Reino Unido) aconteceu com base em um ensaio clínico.
Segundo os resultados da pesquisa, o tratamento aliviou completamente as dores de 28 pessoas com anemia falciforme. Além disso, também tornou desnecessárias as transfusões mensais de glóbulos vermelhos de 39 participantes com β-talassemia. Em ambos os casos, os resultados positivos duraram ao menos um ano.
O Casgevy é um tratamento desenvolvido pela farmacêutica Vertex Pharmaceuticals em Boston, Massachusetts, e pela empresa de biotecnologia CRISPR Therapeutics em Zug, Suíça.
Tanto a anemia falciforme quanto a β-talassemia são causadas por erros nos genes que codificam a hemoglobina. Ela é uma proteína encontrada nas hemácias, células do sangue, e tem como objetivo transportar oxigênio pelo corpo.
Na anemia falciforme, o erro genético da hemoglobina tende a causar a obstrução dos vasos sanguíneos, reduzindo o fornecimento de oxigênio aos tecidos. Assim, os pacientes com a doença têm crises de dor.
Já na β-talassemia, as mutações genéticas levam a níveis baixos de hemoglobina no sangue. Isso causa fadiga, falta de ar e deixa os batimentos cardíacos irregulares. Por isso, pessoas com essa condição precisam de transfusões sanguíneas regulares.
Como funciona o tratamento Casgevy
Primeiramente, médicos retiram células-tronco produtoras de sangue da medula óssea dos pacientes. Depois, eles utilizam a enzima CRISPR–Cas9 para editar os genes que codificam a hemoglobina nessas células.
Todo esse processo depende de uma molécula de RNA que guia a Cas9 para a região correta do DNA. Então, a enzima corta o gene alvo, chamado BCL11A.
Geralmente, é ele quem impede a produção de uma forma de hemoglobina saudável. Dessa forma, ao interromper este gene, o Casgevy libera a produção de hemoglobina fetal. Esta, por sua vez, não possui as anormalidades que causam a doença falciforme ou a β-talassemia.
Em seguida, é preciso fazer a transfusão desse material editado geneticamente ao paciente. Contudo, antes disso é necessário preparar a medula óssea para receber as células modificadas.
Por fim, os médicos administram as células-tronco e elas dão origem a glóbulos vermelhos contendo hemoglobina fetal. Como resultado, as dores da anemia falciforme diminuem e o fornecimento de oxigênio da β-talassemia se restabelece.
Há possíveis efeitos colaterais do procedimento, como náuseas, fadiga, febre e um aumento no risco de infecção. Por isso, os pacientes precisam passar pelo menos um mês internados, com acompanhamento profissional.
Este é o período necessário para que as células tratadas se estabeleçam na medula óssea e comecem a produzir glóbulos vermelhos com a forma estável de hemoglobina.
O futuro do Casgevy
Como destacou a Nature, a abordagem com CRISPR às vezes pode fazer modificações genéticas não intencionais. Dessa forma, pode haver efeitos colaterais ainda desconhecidos.
No entanto, tanto a MHRA quanto o fabricante do tratamento alegam que estão monitorando a segurança da tecnologia.
Agora, a agência reguladora dos EUA (FDA) e a Agência Europeia de Medicamentos também estão revisando o tratamento para decidir a aprovação de seu uso para ambas as doenças. Contudo, especialistas acreditam que a terapia provavelmente ficará disponível apenas nos países ditos “ricos”.
Isso porque o Casvegy é um tratamento de alto custo e que requer tecnologia de ponta para sua execução. Ainda que o preço não foi estabelecido no Reino Unido, estimativas sugerem que ele possa custar algo em torno de US$2 milhões por paciente (R$9,8 milhões, na conversão direta).
Por isso, especialistas disseram que estão trabalhando com autoridades de saúde para garantir o reembolso e o acesso para pacientes que se encaixam nos critérios. O Reino Unido possui um sistema de saúde pública, assim como o Brasil.
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