Uma pesquisa mensurou melhorias notáveis na visão de pessoas com cegueira hereditária após uma intervenção genética que utilizou o método CRISPR. Por enquanto, o estudo clínico ainda está na fase ½, mas os cientistas consideram os resultados iniciais promissores.
“Ouvir de vários participantes o quanto eles estavam felizes por finalmente poderem ver a comida em seus pratos – isso é importante. Eram indivíduos que não conseguiam ler nenhuma linha em uma tabela e que não tinham opções de tratamento”, disse Eric Pierce, líder do estudo. Ele é diretor do Ocular Genomics Institute, no Mass Eye and Ear e na Harvard Medical School.
No total, participaram dessa fase do ensaio clínico 14 pessoas. Entre elas, 12 eram adultos entre 17 e 63 anos e duas eram crianças, entre 10 e 14 anos.
Todas nasceram com uma forma de LCA (Amaurose Congênita de Leber), uma doença degenerativa da retina que causa grave perda da visão ao nascer. Em geral, a condição é causada por mutações no gene da proteína centrosomal 290 (CEP290).
Durante a pesquisa, os participantes receberam uma injeção no olho com a EDIT-101, material de edição genética que utiliza o método CRISPR, por meio da enzima Cas9, que edita o genoma.
Dessa forma, a enzima poderia alcançar retina do olho e restaurar a capacidade de produzir o gene e a proteína responsáveis pelas células sensoras de luz.
Depois da aplicação, os participantes foram monitorados a cada três meses por um ano e, em seguida, com menor frequência por dois anos adicionais. Em geral, os pesquisadores avaliaram quatro medidas para mensurar a qualidade do tratamento:
Acuidade visual melhor corrigida (BCVA);
Teste de estímulo de campo visual em escuro adaptado (FST);
Navegação funcional visual (VNC, medida por um labirinto que os participantes completaram);
Qualidade de vida relacionada à visão.
Entre os 14 participantes, 11 demonstraram melhorias em pelo menos um desses resultados, enquanto seis demonstraram melhora em dois ou mais. Além disso, os pesquisadores ressaltam que não houve nenhum evento adverso grave relacionado ao tratamento ou procedimento.
“Um de nossos participantes compartilhou exemplos de como sua visão melhorou, incluindo poder encontrar seu telefone depois de perdê-lo e saber que sua cafeteira está funcionando ao ver suas pequenas luzes. Embora essas tarefas possam parecer triviais para aqueles que têm visão normal, tais melhorias podem ter um grande impacto na qualidade de vida para aqueles com baixa visão”, explicou Mark Pennesi, outro autor do estudo.
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